破局儿童风湿免疫�。〕ご阂蛹殴偻鳩irsekibart治疗全身型幼年特发性枢纽炎（sJIA）Ⅱ期临床效果荣登EULAR 2025口头报告
在2025年欧洲抗风湿病同盟（EULAR）年会上 ，由首都医科大学隶属北京儿童医院风湿科李彩凤教授牵头、团结天下15家顶尖医疗机构配合开展的Firsekibart（曾用名：金纳单抗/Genakumab）治疗运动性全身型幼年特发性枢纽炎（sJIA）Ⅱ期临床研究（NCT05925452）要害效果 ，通过口头报告形式（OP0299）正式宣布。作为首个头对头较量国产IL-1β抑制剂与IL-6抑制剂在sJIA患儿中疗效与清静性的研究 ，这一突破性效果为sJIA疾病提供了全新的治疗选择。
研究配景
全身型幼年特发性枢纽炎（sJIA）是幼年特发性枢纽炎的一个亚型 ，以高热、皮疹 ，伴或不伴枢纽炎为主要特征 ，可累及全身多脏器 ，炎症标记物显著升高 ，需与熏染性疾病和恶性病举行判别。因此这类疾病极易漏诊、误诊 ，导致延误诊断 ，延迟治疗。 病情严重者可并发巨噬细胞活化综合征（MAS）、肺间质病变等 ，不但会导致多脏器功效障碍 ，甚至可能危及生命。
sJIA的古板治疗主要依赖非甾体抗炎药（NSAIDs）、糖皮质激素及改善病情抗风湿药（DMARDs）。这些药物虽然能在一定水平上控制疾病 ，但有用性仍然有限 ，副作用较大 ，限制了其长时间应用。且仍有部分患儿对现有治疗反应不佳。因此 ，开发清静且有用的新型治疗药物 ，是目今sJIA研究领域的迫切需求。1,2,3
IL-1β是sJIA发病机制中的要害炎症因子 ，在炎症反应中施展焦点作用。Firsekibart是由银河集团官网药业自主研发的全人源化IL-1β单克隆抗体 ，通过靶向抑制IL-1β的活性 ，从而阻断炎症反应级联放大 ，施展sJIA治疗作用。本项研究旨在评估Firsekibart在治疗运动性sJIA患儿中的疗效与清静性 ，为临床提供新的治疗选择。4
研究设计
本研究是一项多中心、随机、开放的II期临床试验, 纳入年岁在2岁至18岁之间的运动性sJIA患儿。受试者被随机分派至Firsekibart 3.0 mg/kg组、4.0 mg/kg组或Tocilizumab（托珠单抗）比照组。Tocilizumab是一种已获批用于治疗sJIA的IL-6靶点单抗 ，在本研究中作为阳性比照药物。
研究的主要终点为第28天抵达JIA ACR Ped30反应的患者比例 ，次要终点则包括JIA ACR Ped50/70/90反应率以及清静性评估。
研究包括三个阶段：诱导期（4周）、维持期（20周）和随访期（4周）。本次报告为诱导期效果 ，在这一阶段 ，受试者凭证随机计划接受响应治疗。诱导期竣事后 ，抵达JIA ACR Ped30反应标准者进入维持期继续治疗 ，同时最先糖皮质激素逐步减量；未抵达应答标准者则阻止治疗并进入随访阶段。
研究效果
Firsekibart在治疗sJIA方面展现出显著疗效 ，非劣于Tocilizumab。
本研究共纳入50例运动性sJIA受试者 ，随机分派至三个治疗组：Firsekibart 3.0 mg/kg组（n=17）、Firsekibart 4.0 mg/kg组（n=16）和Tocilizumab组（n=17）。受试者平均年岁（标准差）为9.8（4.00）岁 ，基线体重为37.3（17.74）kg。其中男性占比为58%（29/50）。各组在基线生齿统计学和疾病特征方面平衡可比。
在主要疗效终点方面 ，Firsekibart 3.0 mg/kg组和4.0 mg/kg组抵达ACR Ped30受试者比例划分为94.1%和75.0% ，而Tocilizumab为82.4%。在次要终点方面 ，Firsekibart 3.0 mg/kg组的ACR Ped50/70/90反应率划分为76.5%、64.7%和47.1%；4.0 mg/kg组划分为62.5%、62.5%和43.8%；Tocilizumab组则为64.7%、47.1%和35.3%。上述效果批注 ，Firsekibart在快速控炎方面体现优异 ，且3.0 mg/kg剂量组的疗效非劣于Tocilizumab。
受试者基线
主要研究终点
次要研究终点
清静性优异 ，不良反应可控。
在清静性方面 ，Firsekibart显示出优异的耐受性。Firsekibart 3.0 mg/kg组的治疗相关不良事务（TRAEs）爆发率为23.5% ，Firsekibart 4.0 mg/kg组为50% ，低于Tocilizumab组的76.5%。Firsekibart 3.0mg/kg组未报告严重不良事务（SAEs） ，而Tocilizumab组中有17.6%的受试者报告SAEs。Firsekibart组最常见的不良反应为上呼吸道熏染、高尿酸血症和血虚 ，多为轻至中度 ，下场均为好转 ，与IL-1抑制剂类药物的已知清静谱相似。
李彩凤教授（首席研究者）：
李彩凤 ，首都医科大学隶属北京儿童医院 一级主任医师 ，教授 ，博士生/博士后导师
北京儿童医院郑州医院执行院长
曾任中华儿科学会天下委员、秘书长
曾任中华风湿病学会天下委员、常务委员
曾任首都医科大学风湿病学系副主任、主任
中华儿科学会风湿病学组组长
中国医师协会风湿病专科委员会常务委员、儿童风湿病学组组长
中国女医师协会风湿免疫专业委员会常务委员
北京风湿病学会副主任委员
北京医师协会风湿免疫专科医师分会副会长
北京医学教育协会风湿免疫分会副会长
海峡两岸医药卫生交流协会常务理事、儿童风湿病专委会主任委员
北京整合医学学会理事会理事、儿童风湿免疫专委会主任委员
儿科风湿病国际研究组织（PRINTO）委员及中国总协调员
亚太风湿病学会同盟（APLAR）儿科学组委员
APLAR官方SCI期刊《International Journal of Rheumatic Diseases》副主编
欧洲儿童风湿病学会PReS官方SCI期刊《Pediatric Rheumatology》编委
“sJIA患儿亟需兼顾快速控炎与恒久清静性的治疗计划。Firsekibart作为一款全人源IL-1β单克隆抗体 ，能够精准阻断炎症焦点通路。本研究首次证实 ，Firsekibart 3.0mg/kg剂量在28天可实现94.1% ACR Ped30的快速应答 ，且具有优异的清静性 ，有望成为sJIA治疗新选择。”
1. 中华医学会儿科学分会风湿病学组,中国医师协会风湿免疫科医师分会儿科学组,海峡两岸医药卫生交流协会风湿免疫病学专业委员会儿童学组,等.全身型幼年特发性枢纽炎及合并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2022版）[J].中华适用儿科临床杂志,2022,37(20):1539-1548.DOI:10.3760/cma.j.cn101070-20220422-00445.
2. 中华医学会儿科学分会风湿病学组,中国医师协会风湿免疫科医师分会儿科学组,海峡两岸医药卫生交流协会儿童风湿免疫专业委员会,等.全身型幼年特发性枢纽炎合并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2025版）[J].中华适用儿科临床杂志,2025,40(6):406-413.DOI:10.3760/cma.j.cn101070-20250506-00326.
3. 李彩凤,等.幼年特发性枢纽炎诊疗规范[J].中华内科杂志,2022,61(2): 142-156. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210929-00666
4. C. Li, et al. EFFICACY AND SAFETY OF GENAKUMAB IN ACTIVE SYSTEMIC JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS (sJIA): A MULTICENTER, RANDOMIZED, OPEN-LABEL PHASE 2 CLINICAL STUDY.DOI: annrheumdis-2025-eular.B1074
